来源 :金融界2022-11-07
11月4日，根据桑尼赛尔生物医药官微消息，公司开展的一项针对“非病毒定点整合技术(gtCAR?)”开发的SC-gtCAR19候选药物的临床研究入选第64届美国血液学会(ASH)年会展示及报告。这是公司继2020年第62届美国血液年会首次对其进行报告后，再次对其长期随访的安全性与疗效进行报告。
资料显示，西安桑尼赛尔生物医药有限公司(简称“桑尼赛尔”)由两位新锐科学家于2017年联合创办，为国内最早使用基因编辑技术开发细胞治疗产品的公司之一，旨在为中国的肿瘤患者提供有效且能负担的细胞治疗药物。公司核心技术为通过非病毒载体，将具有药物特性的大片段基因精确导入人体免疫细胞内，使其具有同质性、可编程性，为患者提供针对不同适应症的Best-in-class细胞治疗药物;同时简化生产工艺，降低药物成本提高患者可及性。
2018年5月，A股上市公司延安必康(002411.SZ)全资子公司陕西必康制药集团控股有限公司(简称“陕西必康”)以自有资金人民币1,200.00万元增资并收购桑尼赛尔30%股权，自此，桑尼赛尔成为延安必康参股孙公司。
目前，桑尼赛尔已拥有自体和“Off-the-shelf”异体T细胞治疗平台(gtCAR?、nadUCAR?技术平台等)。本次公司拟在ASH年会上展示及报告的研究技术——SC- gtCAR19是桑尼赛尔利用其独特的gtCAR?技术平台开发的候选药物，针对难治复发的B系血液肿瘤。其CD19 CAR基因利用CRISPR- CAS9基因编辑技术结合非病毒载体递送进入患者T细胞，精确插入T细胞TRAC位点，使制备出的CAR- T细胞具有智能调控、更安全、无病毒残留、同质化及无成瘤风险等优势，可在人体系统内拥有更长起效时间，从而降低患者安全风险。
据媒体报道，自2017年10月FDA批准首款CAR-T细胞疗法上市后，该项疗法便在血液类癌症治疗中经过长期有效验证，如今已经成为儿童B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的标准疗法。然而，对患者的自体T细胞进行基因工程改造，这种个性化操作耗时长，一些急性白血病患者没有足够时间等待。此外，许多严重患者已经没有足够的T细胞用于工程化改造。
而使用CRISPR- CAS9基因编辑技术来构建同种异体的“现货型” CAR-T细胞，敲除T细胞的TRAC基因(表达T细胞受体α链)，可避免移植物抗宿主反应(GvHD)，这是移植后最主要的并发症，也是引起移植后死亡的主要原因。敲除T细胞的CD52，可在阿仑单抗存在的情况下提高通用型CAR-T细胞的持久性。
2022年2月的一项追踪成果还表明，CAR-T细胞在治疗十年后仍然活跃，虽然数量较低，但仍可测量，而且保留了对癌细胞的连环杀伤能力，这证明CAR-T细胞不仅在血液肿瘤的治疗中成效显著，同时还可在实体瘤攻坚战中取得效果，应用前景广泛。
一年一度的ASH年会是全球血液学领域规模最大的国际学术盛会之一，全面涵盖恶性与非恶性血液病学的相关研究及治疗成果，预计将有来自全球100多个国家的27000余名血液学家和其他相关医疗保健专业人士参会。会议将通过口头或海报的形式展示出该领域最前沿最新颖的研究成果，除最直观的药物临床实验数据外，企业还会在年会上以更全面、更多维的角度展示药品的相关信息，包括药物的原理以及安全性、联合用药的效果、与同类药物的对比以及更加宏观的分析报告等。桑尼赛尔能够在该场国际会议中对自身研究成果进行报告，反映了公司在细胞治疗领域的技术实力。
今年6月，桑尼赛尔开展的一项评估公司核心候选产品靶向CD19通用型CAR-T细胞疗法SC-U02治疗复发/难治弥漫大B细胞淋巴瘤的临床试验，结果亦公布于2022年欧洲血液年会(EHA)，作为壁报展出。该项试验首次证明了公司SC-U02产品在治疗复发、难治弥漫大B淋巴瘤患者方面的安全性和有效性。
据悉，桑尼赛尔母公司延安必康在医药领域同样具有强大实力，其子公司陕西必康是国内知名的中药企业，连续多年位列中国医药工业百强榜。陕西必康拥有丰富的产品系列及品牌，“心荣”品牌被认定为西安市著名商标，“必康唯正”和“博士宝宝”被认定为陕西省著名商标，公司可用于临床上常见病、多科室的产品品规共有400多个，其中，进入国家基本用药和医保目录的品种有140多种。桑尼赛尔在CAR-T细胞疗法领域的先进研究成果，进一步完善了延安必康在生物医药领域的战略布局，企业护城河加速拓宽。