来源 :泰格医药2026-01-13
近日，由泰格医药助力、上海佑音医药自主研发的EHT102注射液临床试验申请（IND）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准。该项目通过NMPA于2025年9月全新设立的“创新药临床试验30日审评通道”，成为该政策实施后首批成功获批的1类创新药之一。
这不仅是一次审批速度的突破——从常规60个工作日压缩至30个工作日内完成审评，更是一场以患者为中心、以临床价值为导向的从研发到临床转化的加速实践，尤其为OTOF基因突变所致先天性重度听力损失患儿带来了新福音。
政策赋能+专业协同：30日通道按下创新药“快进键”
2025年9月，NMPA正式推出“30日通道”政策，聚焦具有明显临床价值的创新药，包括：1类化学药、生物制品；儿童用药、罕见病用药、中药创新药；全球同步研发品种。符合条件的项目在受理后30个工作日内完成审评审批，全面提速从实验室到病床的转化进程。
值得注意的是，这一“加速度”的实现，离不开国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）高效、精准的专业支持。在EHT102项目申报过程中，CDE审评团队展现出高度的责任感与前瞻性——不仅在受理后短时间内完成形式审查，还提供针对性技术指导，就药学、非临床数据、临床方案设计等核心问题给予及时反馈，显著提升了沟通效率与资料质量。这种“政策有力度、审评有温度、指导有精度”的监管服务新模式，正成为推动中国创新药高质量发展的关键引擎。
从科学前沿到临床落地：中国引领遗传性耳聋基因治疗新赛道
EHT102注射液是一款针对OTOF基因双等位突变所致常染色体隐性遗传性听力损失9型（DFNB9）的基因治疗产品。DFNB9患者通常在出生时即表现为重度、极重度或完全听力损失，并伴随严重言语发育障碍，现有治疗手段极为有限——助听器效果差，人工耳蜗亦难以完全恢复听觉功能，亟需突破性疗法。
值得骄傲的是，在这一高难度领域，中国科研力量已走在世界前列。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院团队不仅主导开展了全球首个遗传性耳聋基因治疗临床研究，还联合哈佛医学院等国际顶尖团队，牵头制定了全球首个《遗传性耳聋基因治疗国际专家共识》（International Expert Consensus on Gene Therapy for Hereditary Hearing Loss），为全球该领域研究树立了标杆。EHT102的临床转化正是基于这些杰出学术成就，其靶点选择、递送策略与安全性评估框架，充分借鉴并呼应了复旦团队的开创性工作，体现了“源于临床、反哺临床”的转化医学逻辑。
协同作战：多方合力实现高效落地
EHT102的快速获批，是政策红利、企业创新、学术引领与监管协同四方合力的结果：上海佑音医药深耕耳聋基因治疗领域，拥有资深的CMC、临床前研究和临床试验的专业团队，精准把握科学内核与快速临床转化路径；泰格医药注册团队第一时间响应“30日通道”新政，迅速联动客户开展法规解读，统筹医学、临床运营、药物警戒等多部门同步推进；CDE审评专家高效反馈，提供专业审评与指导；以舒易来教授为代表的顶尖科研团队则为项目提供了不可或缺的学术基础与临床洞见。在极短周期内，团队高质量完成所有IND申报支持性研究、全套申报资料的撰写、多轮交叉核对与最终递交，真正实现“速度与质量并重”。本项目计划开展Ⅰ/Ⅱ期、多中心、单臂、开放标签临床试验，采用剂量递增设计，重点评估药物在目标人群中的安全性、耐受性及初步疗效，有望为DFNB9患者提供真正意义上的病因治疗选择。
首个30日IND落地，见证中国创新药生态进化
作为泰格医药首个通过“30日通道”成功获批的IND项目，EHT102的里程碑意义不言而喻。它不仅验证了新政对创新药研发的切实加速作用，也彰显了监管机构、医药企业、CRO/CDMO与顶尖科研团队高效协作的新范式。
未来，泰格医药将持续以全链条、全球化、高效率的专业服务能力，护航更多具有临床价值的创新疗法加速进入临床，让更多患者——尤其是儿童与罕见病群体——早日受益于科技进步。
因为听见，所以相信。在政策与科技的共同驱动下，我们正与时间赛跑，只为让沉默的世界，重新响起希望的声音。
