来源 :复星医药2026-05-11
2026年6月11日至14日，欧洲血液学协会（EHA）年会将于瑞典斯德哥尔摩举行。复星医药多项创新药管线研究成果入选2026 EHA。其中，复星医药自主研发的MEK 1/2抑制剂芦沃美替尼片（中国境内商品名：复迈宁?）治疗复发/难治性儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）的Ⅱ期研究最新数据成功入选2026 EHA口头报告。
朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是一种罕见的克隆性骨髓疾病，通常由MAPK通路激活突变驱动，可累及骨骼、皮肤、垂体、肝脏等多系统器官。超过50%的高危LCH儿童患者无法通过一线治疗治愈，且标准二线治疗方案尚未确立。儿童LCH患者的治疗选择尤为有限，目前尚无靶向药获批，存在高度未满足的临床需求。
复迈宁?是国内首个且目前唯一同时覆盖成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤，以及2岁及2岁以上儿童及青少年伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的药物。此外，它用于治疗儿童LCH及成人NF1的上市申请已获国家药监局受理，并纳入优先审评程序。目前，芦沃美替尼片用于治疗儿童低级别脑胶质瘤的临床开发在中国境内处于Ⅲ期临床验阶段，用于治疗颅外动静脉畸形处于Ⅱ期临床试验阶段，其他各项临床研究也在有序推进中。
2025年10月，依据《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）申报指南》，国家药监局药品审评中心（CDE）将芦沃美替尼片纳入"星光计划"，适应症为朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤。
在国际布局方面，芦沃美替尼片于2025年8月获沙特食品药品监督管理局（SFDA）授予突破性疗法认定，用于治疗成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤。这标志着其国际化布局取得重要突破。
在学术成果转化方面，芦沃美替尼已累计发表超20项学术论文及国际大会摘要，获得国内外学术界的广泛认可。此前，芦沃美替尼用于治疗儿童LCH的Ⅱ期研究初步数据已在2025年EHA年会上发布。本次更新随访数据将进一步验证其长期临床价值，为适应症拓展提供有力证据，有望惠及更多儿童LCH患者。