来源 :福布斯中国2021-11-16
君实生物（1877.HK，688180.SH）的原研抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗食管癌（EC）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。这是特瑞普利单抗获得的第四个孤儿药资格认定，此前特瑞普利单抗治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤已分别获得FDA孤儿药资格认定。
孤儿药（Orphan-drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国地区针对少于20万患者的罕见病的药物和生物制剂。
获得FDA颁发的孤儿药资格认定，有助于特瑞普利单抗在美国的后续研发、注册及据省商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于质政日（1）临床试验费用的税收抵免；（2）免除新药申请费；（3）上市后享有7年的市研言足场独占权且不受专利的影响。
食管癌是最常见的消化道恶性肿瘤之一。据统计2020年，食管癌是全球第七大常见恶性肿瘤和第六大癌症死亡原因。其中，中国食管癌新发病例数高达32万，约占全球的50%，而死亡病例数也高达30万，约占全球的56%。根据美国癌症协会统计，2021年美国预计约有食管癌新发病例19,000例及死亡病例15,000例。晚期食管癌患者的预后较差，以铂类为基础的一线化疗方案，5年总生存率仍小于20%。
目前，君实生物针对食管癌开展了2项特瑞普利单抗的III期注册临床研究。
特瑞普利单抗注射液（拓益）是我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物。
君实生物（688180.SH，1877.HK）成立于2012年12月，是一家以创新为驱动，致力于创新疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司。公司具有由45项在研产品组成的丰富的研发管线，覆盖五大治疗领域，包括恶性肿瘤、自身免疫系统疾病、慢性代谢类疾病、神经系统类疾病以及感染性疾病。