来源 :成都先导2022-04-19
近日，成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“成都先导”）美国子公司HitGen Pharmaceuticals Inc.与PACS1综合征研究基金会（PACS1 Syndrome Research Foundation，以下简称“基金会”）达成合作协议，双方将利用成都先导全球领先的DNA 编码化合物库（DEL）技术平台筛选可选择性结合PACS1蛋白特定突变的配体，从而为PACS1综合征患者带来新的治疗或治愈方法。PACS1综合征是一种罕见的遗传疾病，多发于儿童期，目前全球已报道病例不到200例。
成都先导的DEL技术平台可设计、合成和筛选包含上万亿个 DNA编码化合物的实体分子库，将用于为基金会确定的治疗靶点发现新颖的先导化合物，为PACS1综合征的治疗药物开发提供新思路。目前，成都先导聚焦小分子及核酸新药的发现与优化，着力打造了DNA编码化合物库（DEL）、分子片段及结构设计（FBDD/SBDD）、小核酸药（STO）和靶向蛋白降解（TPD）等四大核心技术平台。其中，DEL技术平台可提供DEL筛选、定制DEL库、OpenDEL?等产品和服务。成都先导的DEL库是新药研发的巨型“种子库”，小分子种类已突破万亿，是全球目前已知的化合物最多、规模最大的实体小分子化合物库。
成都先导董事长兼首席执行官李进博士表示：
“2021年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准的新药中有超过半数都是罕见病药物或‘孤儿药’。尽管如此，生物技术领域对于PACS1综合征的治疗仍然未有突破。PACS1综合征研究基金会致力于探索这一挑战性的儿童罕见病的潜在治疗方法，其决心与毅力令人钦佩。成都先导非常荣幸能与基金会及其研究人员一起开展相关研究，破解治疗难题。”
李进博士进一步补充道，
“成都先导致力于打造全球一流的创新型生物医药企业，贡献于更好的人类生命健康。我们不仅与业界伙伴开展广泛合作，也积极携手广大公益基金、学术机构，解决未被满足的医疗需求。通过DEL技术平台，可以探索史无前例的广阔化合物空间，以发现基因突变产物的配体，这将为解决基因突变引起的相关毒性问题提供更多可能性。”
PACS1综合征研究基金会主席Taruna Reddy表示：
“筛选可选择性结合PACS1蛋白特定突变的配体并避免产生毒性，相关研究进展非常令人期待。我们有望从成都先导庞大的DNA编码化合物库中发现潜在药物，帮助患者克服基因突变的危害。我们相信成都先导的专业实力将为双方的合作带来积极成果。”
关于PACS1综合征研究基金会
PACS1综合征研究基金会致力于资助PACS1综合征治愈方法相关的前沿科学研究。PACS1综合征由PACS1基因的单点突变引起，PACS1综合征患者会患有严重的神经异常、智力障碍、全面性发育迟缓、癫痫、自闭症和严重的语言障碍，需要终身护理。
获取更多信息，请联系：
Taruna Reddy，PACS1综合征研究基金会主席、创始人，taruna@pacs1foundation.org
关于成都先导
成都先导药物开发股份有限公司（以下简称“成都先导”）是一家从事新药研发的生物技术公司，总部位于中国成都，在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司，并于2020年4月在上海证券交易所科创板挂牌上市（股票名称：成都先导，股票代码：688222.SH）。成都先导为小分子及核酸新药发现与优化建立了一个国际领先的，以DNA编码化合物库的设计、合成和筛选（DEL），以及基于分子片段和三维结构信息的药物设计（FBDD/SBDD）为核心的技术平台。目前，公司基于数千种不同的骨架结构，已经完成超过万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成，并且已有多个案例证实了其针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性。