成都先导：公司积极携手各方力量攻克“疑难杂症”

　　成都先导(688222)前几天看到新闻，请问PACS1是一种什么样的疾病，贵司的合作背景是什么？

　　尊敬的投资者，您好！PACS1综合征，亦称“Schuurs-Hoeijmakers综合征”，是一种由PACS1基因突变引起的常染色体显性遗传疾病，多发于儿童期，主要表现为严重的神经异常、智力障碍、全面性发育迟缓、癫痫、自闭症和严重的语言障碍，患者需要终身护理。PACS1综合征可通过基因检测（特别是全外显子组测序）进行诊断，目前全球已报道PACS1综合征病例虽然不到200例，但是对于这些患者和患者家庭来讲，他们的生命及生活都会受到大的影响。这个基金会旨在为他们解除这个疾病带来的痛苦。我们与PACS1综合症研究基金会近日达成的合作协议是利用成都先导的DNA编码化合物库（DEL）技术平台筛选可选择性结合PACS1蛋白特定突变的配体，从而为PACS1综合征患者带来可能的新的治疗或治愈方法。据统计，全球已经确认的罕见病超过7000种，并以每年250种至280种的速度增加，影响着全球3亿多患者的生活。目前，中国有2000多万罕见病患者，每年新增患者超20万。罕见病中，白化病、血友病、渐冻症等较为公众熟知。50%以上的罕见病在出生或儿童期发病，但只有约5%的已知罕见病有药可治。作为一家专注于创新药研发的生物技术企业，成都先导积极携手各方力量攻克“疑难杂症”，让罕见病患者有药可用，这也是我们的义不容辞的责任与使命。谢谢。