来源 :生物制品圈2022-09-29
9月28日，泽璟制药发布公告称，其自主研发的1类新药盐酸杰克替尼片已向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交新药上市申请（NDA），目前等待正式受理中。本次递交新药上市申请的适应症是：用于治疗中、高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（Post-PV-MF）和原发性血小板增多症后骨髓纤维化（Post-ET-MF）。根据泽璟制药公告，这是盐酸杰克替尼片首个递交新药上市申请的临床适应症，该药也是第一个申请新药上市的中国本土JAK抑制剂类创新药物。
骨髓纤维化是骨髓癌的一种类型，会在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重的血小板减少和贫血。患者也会出现虚弱、疲乏、脾脏和肝脏肿大等现象。据估计，骨髓纤维化患者中，约有三分之一具有严重的血小板减少，总生存期仅为15个月。与疾病严重程度形成对比的是，这些患者的治疗选择非常有限，有着重要未竟治疗需求。
盐酸杰克替尼是一种新型JAK抑制剂类药物，对Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用，且对JAK2和TYK2的抑制作用最强。另外，该产品还可以通过抑制激活素受体1（ACVR1）活性降低铁调素转录，改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血发生率和减少输血依赖。
此前，盐酸杰克替尼片已在一项针对中高危骨髓纤维化患者的3期临床中达到主要终点。这是一项随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心的3期临床试验（方案编号：ZGJAK016），旨在评价盐酸杰克替尼片对照羟基脲片治疗中高危骨髓纤维化患者的有效性和安全性。该研究在浙江大学医学院附属第一医院和中国医学科学院血液病医院等38家医院开展。根据泽璟制药新闻稿，独立数据监查委员会（IDMC）对该项试验的期中分析数据进行审核后，判定本次期中分析结果达到了方案预设的主要疗效终点。
目前，盐酸杰克替尼片正在开展多个免疫炎症性疾病和纤维化疾病的临床研究。其中，针对中高危骨髓纤维化（3期）、芦可替尼不耐受的中高危骨髓纤维化（2B期）两项注册临床试验已经成功。该药正在开展的临床试验包括：芦可替尼复发/难治的骨髓纤维化（2B期）、重症斑秃（3期）、中重度特应性皮炎（3期）、特发性肺纤维化（2期）、移植物抗宿主病（2期）及中重度斑块状银屑病（2期）等。近期，盐酸杰克替尼片治疗活动性强直性脊柱炎的2期临床试验已取得成功，其治疗系统性红斑狼疮的临床试验已在中国获批。
在海外，盐酸杰克替尼片治疗骨髓纤维化获得了美国FDA的孤儿药资格，在美国的1期临床试验正在进行中。盐酸杰克替尼片治疗重症斑秃的临床试验已经获得FDA批准。
参考文献：
[1]泽璟制药关于自愿披露递交盐酸杰克替尼片新药上市申请的公告. Retrieved Sep 28?, 2022. From?http://www.cninfo.com.cn/new/disclosure/detail?stockCode=688266announcementId=1214701553orgId=9900039488announcementTime=2022-09-29
