来源 :医药观澜2023-01-31
1月30日，荣昌生物宣布，美国FDA已批准BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普的新药临床试验（IND）申请，以推进其用于治疗重症肌无力患者的3期临床试验，并授予该产品快速通道资格。
泰它西普（telitacicept，RC18）是荣昌生物研发的一个抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。2021年3月，泰它西普系统性红斑狼疮（SLE）适应症获得中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件上市批准，成为该疾病治疗领域首款双靶标生物新药。此外，该药治疗类风湿性关节炎、IgA肾炎、干燥综合征、视神经脊髓炎、重症肌无力、多发性硬化等其它适应症的3期临床研究正在推进。
本次泰它西普在美国获批临床的适应症为重症肌无力（MG）。MG是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，会导致神经肌肉接头传递受损，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能。目前，针对重症肌无力的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素以及免疫抑制剂，但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情，存在大量未被满足的临床需求。
据荣昌生物新闻稿介绍，由北京医院许贤豪教授牵头完成泰它西普治疗全身型重症肌无力的中国2期临床研究结果显示，泰它西普160 mg组的QMG评分（重症肌无力评分，是重症肌无力临床研究中最常用的量表之一）平均降低7.7分，240 mg组的QMG评分平均降低9.6分，具有临床意义的显著疗效（改善3分有临床意义，改善5分以上有显著疗效），表明泰它西普能显著改善全身型重症肌无力患者的病情，体现出良好的有效性和安全性。基于该项研究，泰它西普已经被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种。该产品针对重症肌无力在中国3期临床试验也已经于2022年底启动。
值得一提的是，泰它西普针对系统性红斑狼疮适应症早先已经获得FDA授予快速通道资格，该药还曾获得FDA授予治疗重症肌无力的孤儿药资格。希望这款新药后续临床试验顺利进行，早日惠及全球更多患者。