来源 :证券市场周刊2023-08-30
创新药发展九死一生，唯创新方能立于不败之地，在全球竞争中获得生存空间。创新非一日之功，需要持之以恒的努力，从成千上万的候选化合物精挑细选出优异的分子。在生物医药风起云涌的发展浪潮中，希望诺诚健华（688428.SH）等生物药企能在国际上发出最强的创新之声。
近日，诺诚健华董事长兼CEO崔霁松携管理层和投资者分享了2023年中期业绩报告，从中可以看出诺诚健华的创新家底，清晰了解诺诚健华管线的厚度和广度，涵盖多个极具前景的创新靶点及适应症。与此同时，公司凭借在小分子研发方面的传统优势，正努力构建内部生物药的研发能力，积极构建新的技术平台，如PROTAC、XDC、分子胶等。
创新始终是生物医药行业的奠基石。李强总理在最近召开的国务院常务会议上强调医药研发创新难度大、周期长、投入高的特点，给予全链条支持。因此必须不断加大创新投入，才能在生物医药这条道路上收获更多创新成果，惠及更多患者。
（资料来源：根据各大公司公布的业绩报告）
以诺诚健华为例，公司持续加大研发投入，为公司长期发展奠定坚实的基础。诺诚健华表示，公司将在全球市场加速推进研发和临床试验，未来三到五年推动五到六款创新药上市，造福全球患者。
以奥布替尼为基石打造领先的血液肿瘤管线 BTK+BCL2走向国际化竞争
以奥布替尼（BTK抑制剂）作为核心疗法，以及tafasitamab（靶向 CD19 的单抗）、ICP-248（BCL2抑制剂）、ICP-490（CRBN E3 连接酶调节剂）、ICP-B02（CD20xCD3双特异性抗体）、ICP-B05（靶向CCR8单抗）等血液瘤领域丰富的管线。鉴于奥布替尼卓越的有效性和安全性，这些管线也将发挥巨大的协同效应，比如BTK和BCL2的联用有潜力为血液瘤患者带来更大获益。与此同时，通过未来潜在的内部开发和外部引进的管线开发，诺诚健华旨在成为血液瘤领域的领导者。公司通过单一或联合疗法覆盖多发性骨髓瘤（MM）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和白血病，尤其在弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）领域深度布局。
根据中报披露的最新进展，奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的III 期注册临床试验2023年上半年完成患者入组，预计2024年递交新药上市申请（NDA）。在美国，奥布替尼治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的II期注册临床试验已完成患者入组，预计2024年年中向美国FDA递交NDA上市申请。Tafasitamab联合来那度胺治疗复发/难治性DLBCL注册临床试验在中国完成患者入组，预计2024年递交第二季度BLA上市申请，2025年上半年预期获批上市。CD20xCD3双特异性抗体ICP-B02的静脉输注（IV）及皮下注射（SC）队列在滤泡性淋巴瘤和DLBCL患者中均观察到较好的初步疗效，注册策略正在制定中。
特别值得一提的是，BCL2抑制剂ICP-248的初步研究结果展示了良好的安全性和药代动力学（PK），尤其是相对低剂量水平下实现高暴露量，展示了和其他BCL2抑制剂的差异。截至目前，四例患者完成给药，三名患者完成评估，其中两名患者达到完全缓解（CR），微小残留病灶（uMRD）已检测不到。I期研究结果将支持ICP-248与奥布替尼联合用于CLL/SLL在全球的一线开发，ICP-248将成为公司重要的全球化管线，预计2023年将在美国提交新药研究申请（IND）。
富有竞争力的自免和实体瘤管线
诺诚健华正进一步加强药物发现平台，通过B细胞和T细胞通路开发自身免疫性疾病领域的全球前沿靶点，打造差异化的自身免疫性疾病管线，旨在为大量未满足的临床需求提供first-in-class或者best-in-class疗法。这些创新药在全球都具有广阔市场潜力。
根据中报披露的进展，奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ ITP）在中国启动III期注册临床。奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）IIa 期临床试验取得积极效果，成为唯一在II期SLE临床中显示出疗效的BTK抑制剂，预计2024年年底获得中期结果。奥布替尼治疗多发性硬化（MS）全球II期试验的24周数据与之前报告的12周数据在有效性和安全性方面的趋势均一致。每天一次80毫克剂量组显示了最优的有效性，并且在整个 24 周内病灶控制效果最佳，安全性也最好，这表明每天一次80毫克有潜力成为治疗 MS的最佳剂量。
TYK2-JH1抑制剂ICP-332治疗特应性皮炎（AD）的II期研究正在加速推进，预计2023年年底数据读出。诺诚健华也正加速推进TYK2-JH2抑制剂ICP-488治疗银屑病患者的I期研究，预计2023年第四季度取得初步的概念验证（PoC），临床II期研究正在启动。
在实体瘤领域，基于精准医疗理念，诺诚健华致力于加强实体瘤的管线覆盖以造福更多患者。诺诚健华两款实体瘤创新药泛FGFR抑制剂gunagratinib（ICP-192）和泛TRK 抑制剂zurletrectinib（ICP-723）已进入关键注册研究，具有best-in-class潜力，SHP2抑制剂ICP-189和靶向CCR8单抗ICP-B05具有多种联合用药潜力，这些创新药将使公司能够在实体瘤治疗领域建立稳固的基础。
上述强劲的管线体现了诺诚健华深耕创新的成果。创新药的发展不是一蹴而就的，需要持之以恒的努力，相信充足的现金+强劲的管线+一流的团队，诺诚健华未来可期。