【创新型生物医药企业】公司聚焦小分子及核酸新药的发现与优化，依托DEL技术（包括DEL库的设计、合成和筛选及拓展应用）、基于分子片段和三维结构信息的药物设计（FBDD/SBDD）技术、寡聚核酸新药研发平台相关技术（STO）、靶向蛋白降解平台相关技术（TPD）四大核心技术平台及公司其他关键新药研发能力（药物化学、计算科学/AI、体外体内生物学评价、药物代谢学，分析化学，药学研究等），打造新药发现与优化的国际领先的研发体系，通过新药研发服务、不同阶段在研项目转让及远期的药物上市，为医药工业输出不同阶段的新分子实体，以最终为全球未满足的临床需求提供创新药治疗方案，致力于成为全球一流的创新型生物医药企业，贡献于更好的人类生命健康。目前，公司基于超6,000种不同的骨架结构，已经完成超过1.2万亿种结构全新、具有多样性和类药性的DNA编码化合物的合成，并且已有多个案例证实了其针对已知生物靶点和新兴生物靶点筛选苗头化合物的能力及有效性。同时，成都先导拥有约20个内部新药项目，分别处于临床及临床前不同阶段，目前已有4个项目获得临床试验批件并进入临床试验。
更新时间：2024-03-21 15:41:49
【基于AI技术的分子骨架跃迁系统】2023年3月22日，公司在互动平台表示，成都先导与腾讯AILab的第一阶段合作案例的成果已经发表于ACSOmega，双方共同享有基于AI技术的分子骨架跃迁系统。该算法有望加快药物研发领域中的小分子设计环节，从而减少人力以及时间成本。目前基于AI技术的分子骨架跃迁系统已经在我司多个内外部药物研发项目上进行应用，在有些药化项目上可以看到AI分子生成+SBDD可以明显的缩短DMTA循环周期。公司一直以来都对AI在药物研发领域的进展保持高度关注并不断进行探索和研究，未来会持续加大在该领域的尝试，特别是如何把AI技术与我们的核心技术DEL/FBDD/SBDD有效结合加速挑战靶点的早期药物发现过程，TPD平台方面利用AIDD加速三元复合物优化过程，以及在小核酸（STO）药物序列设计方面的布局等，这类技术还需要更多的项目实践来验证其实用范围和结果。
更新时间：2024-03-21 15:41:46
【HG381进展】HG381是成都先导基于DNA编码化合物库技术及小分子新药研发平台自主研发的新分子实体，是公司第3个获得临床试验许可的新药项目。前期体外和体内的药效试验表明HG381在结肠癌、肝癌、乳腺癌、肺癌等多个小鼠肿瘤模型中都表现出显著疗效，而且HG381能够诱导机体产生肿瘤免疫记忆，抑制肿瘤再生。在临床前药物安全性评价实验中，HG381展现良好的安全窗。同时，HG381有着作为单药或者与免疫检查点抑制剂联用进行临床应用的前景。STING激动剂开发领域先行的为瘤内给药的一代核苷酸类似物，而一代药物已在临床上被证明由于其分子类型所带来的疗效局限性，非核苷酸类似物的二代STING激动剂有望突破这一限制，仍值得期待和探索，而二代激动剂开发的先行者GSK暂未披露其临床进展，BMS暂停了其包括本项目在内的多个管线，基于此，成都先导将更谨慎地继续探索本项目的临床价值。截至2022年12月31日，已先后入组6名受试者接受HG381研究药物治疗，现有临床数据暂未提示重要安全风险，并且提交了2022年研发期间安全性更新报告。同时，HG381新规格制剂临床样品制备顺利进行，已完成2个规格临床样品的制备。
更新时间：2023-08-15 11:08:03
【HG030】HG030是高选择性的Trk/ROS1双靶点抑制剂，NTRK/ROS1基因融合发生于多种肿瘤中，大于20%的NTRK基因融合患者在接受第一代Trk抑制剂后出现耐药。相较于LOXO-101等一代Trk抑制剂，HG030对野生型和多种点突变型Trk激酶都表现出良好的抑制活。HG030与二代Trk抑制剂LOXO-195相比有更优异的活性。HG030项目于2020年3月获得NMPA（国家药品监督管理局）的临床试验许可，在2020年11月将中国大陆（不包括台湾、香港、澳门）的全部权利（包括但不限于专利权、研发、生产、销售）转让给白云山制药总厂后，由白云山继续开展临床试验相关工作，成都先导仍保留HG030产品中国大陆以外所有区域的全部权益。HG030项目于2022年1月22日获得FDA（美国食品药品监督管理局）批准开展临床试验。
更新时间：2023-08-15 11:07:08
【HG146】HG146（HDACI/IIb亚型选择性小分子抑制剂）2018年4月和2021年4月分别获批开展针对多发性骨髓瘤适应症和晚期实体瘤或淋巴瘤适应症的临床研究许可。截至2022年12月31日，已先后入组13名受试者接受HG146研究药物治疗，现有临床数据暂未提示重要安全风险，以及提交了2022年研发期间安全性更新报告，完成了第四个剂量组的入组和给药。
更新时间：2023-08-15 11:04:57
【靶向蛋白降解平台相关技术】成都先导的蛋白降解平台聚焦E3泛素连接酶和目标降解蛋白（POI）的表达与结构生物学研究、E3和POI配体的发现和验证、蛋白降解剂的优化，通过不断增长的Linker优化经验（目前在库的Linker超过200个）和体外、体内降解活性以及功能评价，结合药代动力、药效和初步毒理平台，正在进行蛋白降解剂从靶点和全新配体发现到临床候选化合物的整体研发和合作。公司的蛋白降解平台的亮点在于通过DEL技术实现新颖E3泛素连接酶的开发。目前进入临床研究或是临床前研究的蛋白降解分子招募的E3连接酶主要是CRBN和VHL。截至2022年末，成都先导已经完成了累计完成了超过50个新颖E3泛素连接酶的制备，部分E3泛素连接酶通过DEL筛选成功发现了活性小分子配体，并以自主开发或合作方式针对这些新颖E3泛素连接酶进行蛋白降解剂的开发。
更新时间：2023-08-15 11:02:13
【核酸新药研发平台相关技术】基于对DEL技术的不断应用，公司拓展搭建了核酸新药研发平台（STO）。通过公司对DEL技术的不断应用，在序列设计、核酸合成和修饰领域积累了大量的经验，能够设计、合成和优化针对特定基因的干扰核酸序列和反义核酸序列满足高活性和高选择性的要求。公司由核酸药物研发专家组成的核酸药物研发平台，涵盖若干关键领域，包括生物信息学、核酸药物化学、RNA生物学、分子与细胞生物学、转化研究等。该平台具备从治疗靶点出发，发现和开发寡聚核酸临床候选化合物的能力，可以为合作伙伴进行“一站式”的寡聚核酸药物发现，现已经得到部分市场的认可；此外，该平台可以提供高质量的定制化的寡聚核酸相关技术服务，包括快速平行合成与化学修饰，基因敲除活性测试、稳定性测试、脱靶风险评估及核酸药物体内分布及其他体内外生物功能评价等。
更新时间：2023-08-15 11:01:00
【 FBDD/SBDD 技术领域】2020年，公司通过并购Vernalis（R&D）打造了全球领先的综合型药物发现技术平台。Vernalis（R&D）在FBDD/SBDD的开发应用方面有着超过20年的经验，被认为是该领域国际领军企业之一，基于其核心技术已经实现多个新药发现项目的对外授权转让并推进到临床阶段，同时与多家知名制药企业保持着持续的新药研发合作，包括Servier、DaiichiSankyo、Lundbeck和AsahiKaseiPharma、Genentech等。与此同时，Vernalis（R&D）还拥有一支近80人的研发团队，专业方向覆盖蛋白质工程、结构生物学、生物药理学、细胞与生化分析与开发、药物合成有机和分析化学、化学信息学和计算化学、药物代谢和药代动力学等。通过DEL技术和FBDD/SBDD技术的有效整合，公司的能力更加多元化，一方面可提升新药项目发现与优化的成功率，另一方面可给予客户多样化选择，有望在商业模式上推出更多性价比高的服务项目。
更新时间：2023-08-15 11:00:09
【DEL筛选技术】DEL筛选技术是将数千亿甚至上万亿的化合物和经验证的生物靶点同时进行亲和相互作用，对通过亲和力结合在生物靶点的化合物的DNA标签高通量测序与分析，从而识别亲和化合物，再将相应的化合物进行不带DNA标签的合成，然后验证和确认成为苗头化合物一个过程。DEL筛选技术能够以高效、价格低廉的方式，筛选巨大的化合物库，产生苗头化合物，以提供创新药物的源头。截至报告期末，公司已经筛选超过51类靶点类型、几百个靶点，其中包含蛋白-蛋白相互作用、转录因子、磷酸酶、蛋白复合体、脂肪酶等传统意义上难成药靶点或具有挑战性的靶点。报告期内筛选达到78%的筛选成功率（获得功能性的分子的成功率），筛选项目的平均时间周期缩短至3个月以内，达成了20个项目的化合物知识产权（IP）转让。公司成立以来，累积完成了65个项目的化合物知识产权（IP）转让，超过600个化合物实体。
更新时间：2023-08-15 10:59:28
【万亿级新分子实体库】公司持续加强核心技术平台-DNA编码化合物库的建设，公司DEL库小分子种类已突破12,000亿，是全球目前已知的化合物最多、规模最大的实体小分子化合物库。成都先导已经不局限于单纯的杂环化合物库，公司已经将库扩展到共价化合物库，蛋白降解化合物库，分子片段化合物库等应用场景更为丰富的小分子化合物库。公司通过系统化的库分子设计，增加合成分子骨架的种类超过6,000种，基本涵盖了所有当前已获批上市的小分子药物的核心骨架，以及临床在研小分子项目的大多数优势骨架，合成砌块接近40,000种；以及不断开发新的适用于DNA编码化合物库的化学合成反应和途径，新增了十余种DNA编码化合物库的化学反应方式，除自身建库应用以外，公司还将部分确认的新反应方法通过多篇文献形式进行公开，推动同行业DEL技术的发展。
更新时间：2023-08-15 10:58:20
【DEL技术的拓展应用】公司还持续推进DEL技术的拓展应用，例如共价化合物库的筛选成功的实现化合物的发现与转让，蛋白降解剂化合物库的构建与筛选获得同时靶向目标蛋白和E3蛋白实现全新蛋白降解剂的发现、直接提供构效关系，高通量功能性（酶学功能、细胞功能）DNA编码化合物库筛选探索，结合实验和生物信息学技术进行RNA靶点的筛选成功为RNA靶点找到结合的小分子化合物，通过在DEL筛选数据上有效运用人工智能技术，成功为DEL筛选的靶点找到非DEL覆盖空间的新化合物系列。公司目前仍在不断突破DEL筛选技术方面的局限，持续投入研发以升级技术，包括在DEL筛选的持续创新和优化，RNA筛选平台的持续能力扩充和应用范围拓展，AI等技术平台加速DEL先导化合物的临床转化等领域，以进一步提升DEL技术在药物研发方面的应用场景，加速创新成果的实现与转化。
更新时间：2023-08-15 10:57:08
【 DEL技术领域】成都先导自创立起始终致力于DEL技术的开发、应用和升级，是首家在中国进行DEL技术开发及工业应用的公司。经过10年的发展，已成为DEL技术领域的领先者之一，拥有起步早，库分子多样性高，筛选技术成熟，筛选成功率高等优势。从全球已公开的DEL技术合作项目公开信息统计看，成都先导是DEL技术领域研发服务公司中获得合作项目数量最多的企业之一，合作对象多为国际制药巨头、知名生物技术公司等高质量客户。主要包括：辉瑞、强生、默沙东、赛诺菲、武田制药、勃林格殷格翰、利奥制药、LG化学、基因泰克、Aduro、Forma等。并且，成都先导在过去几年中发表了数十篇DEL领域的原创科学论文，占整个DEL领域相关文献近20%，推动DEL技术创新与发展。2022年，成都先导与UPPTHERA、EliLilly、ConfometRx、Almac、上海济煜、LoQus23、韩国Daewoong等多家企业公布了基于DEL技术的合作项目。
更新时间：2023-08-15 10:55:48
【拟共设核酸药物研发公司】2022年7月，根据公司发展战略及业务需要，综合平衡核酸药物领域的研发布局和投资风险，提升公司综合竞争实力，公司、公司关联方聚智科创及其他投资人海南风易行拟共同出资设立成都先衍生物技术有限公司（暂定名，具体名称以公司登记机关最终核准为准），注册资本1,000万元。其中，公司出资400万元，占注册资本总额的40%。成都先导在核酸药物领域的布局较早，在开发DEL技术和小分子新药发现与优化技术的过程中积累了核酸药物开发相关的技术基础和项目研发经验，具备核酸药物研发相关的服务能力。成都先导与关联方聚智科创通过共同参股该核酸药物公司，是根据公司发展战略及业务需要，综合平衡核酸药物领域的研发布局和投资风险，优化公司在核酸药物领域产业的投资结构，提升公司综合竞争实力。
更新时间：2022-07-29 10:03:54